世界上最昂贵的药物

Zolgensma 是一种治疗脊髓性肌萎缩的药物,用于治疗2岁以下SMA患者。该药物市场价为2,125,000美元,目前是世界上最昂贵的药物。 ​​​​

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一类由脊髓运动神经元变性而引起肌肉无力、肌肉萎缩的疾病,最终可能导致SMA患者丧失行动能力,甚至难以完成呼吸和吞咽这些基本的生活功能。如果不进行治疗,大多数患有SMA I型(严重程度最高的一种)的婴儿在没有呼吸干预的情况下,活不过两岁。

Zolgensma由AveXis研制,诺华于2018年5月以87亿美元收购了AveXis,2019年5月获FDA批准上市,定价212.5万美元,可以分5年付清,允许在付清款项前疗效就终止的情况下,支付方可以不需支付剩余费用。

Zolgensma在上市4个月后,已被用于治疗100名患者,累计销售额达到1.75亿美元

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