Zolgensma 是一种治疗脊髓性肌萎缩的药物，用于治疗2岁以下SMA患者。该药物市场价为2,125,000美元，目前是世界上最昂贵的药物。
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一类由脊髓运动神经元变性而引起肌肉无力、肌肉萎缩的疾病，最终可能导致SMA患者丧失行动能力，甚至难以完成呼吸和吞咽这些基本的生活功能。如果不进行治疗，大多数患有SMA I型（严重程度最高的一种）的婴儿在没有呼吸干预的情况下，活不过两岁。
Zolgensma由AveXis研制，诺华于2018年5月以87亿美元收购了AveXis，2019年5月获FDA批准上市，定价212.5万美元，可以分5年付清，允许在付清款项前疗效就终止的情况下，支付方可以不需支付剩余费用。
Zolgensma在上市4个月后，已被用于治疗100名患者，累计销售额达到1.75亿美元
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